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Datum

19. Juni 2022

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Patient mit Parkinson liegt auf der Trage

Ist eine neue Gentherapie der Fortschritt bei der Parkinson Krankheit?

Die Wissenschaft entwickelt sich weiter. Speziell bei neuen Erkenntnissen bzgl. der Mechanismen der Parkinson Erkrankung. Wie auch bezogen auf mögliche Therapien. Denn bis dato ist ja leider Morbus Parkinson nicht heilbar.

Ob die Gentherapie das ändern kann? Was man sich davon erwarten kann? Das fasse ich in den nachfolgenden Inhalten mal kurz zusammen.

Was ist die Parkinson Erkrankung?

Zunächst ein paar wissenschaftliche Grundlagen, um die Basis für diesen Blogbeitrag zu legen.

Bei der Parkinson-Krankheit (PD) dreht sich alles um Dopamin, den chemischen Neurotransmitter, der unsere Bewegungen geschmeidig macht.

Er wird von Zellen in der Substantia Nigra, einer Struktur im Mittelhirn, produziert. Die Nerven der Substantia Nigra projizieren in das Putamen, eine der Strukturen, die die Basalganglien bilden, irgendwo tief im Gehirn. Die Aufgabe dieser sogenannten nigrostriatalen Nerven ist es, Dopamin zu produzieren und an das Putamen zu liefern.

Zusammengefasst ist das Putamen der Laufstall des Dopamins; hier verrichtet es seine Arbeit, um unsere Bewegungen zu glätten.

Mögliche Parkinson Medikationen

Bei der Parkinson-Krankheit degeneriert das nogrostriatale System langsam und ist daher nicht mehr in der Lage, das Putamen ausreichend mit Dopamin zu versorgen.

Die naheliegende Lösung ist, eine alternative Versorgung des Putamens mit Dopamin zu finden. Der naheliegende Weg wäre wiederum die orale Verabreichung von Dopamin als Tablette. Nur Dopamin überwindet leider nicht die Blut-Hirn-Schranke.

Das ähnliche, aber geschmeidigere Levodopa ist jedoch genau dazu jedoch in der Lage. Einmal im Gehirn angekommen, wird Levodopa dann durch ein Enzym namens aromatische L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) in das aktive Dopamin umgewandelt. Da diese Strategie einigermaßen effizient ist, ist Levodopa zur Grundlage aller erfolgreichen Parkinson-Behandlung geworden.

Aber die abnehmende Fähigkeit, AADC zu produzieren, ist die Achillesferse der Levodopa-Behandlung. Sie ist der Grund, warum Menschen mit fortgeschrittenem Morbus Parkinson immer höhere Levodopa-Dosen benötigen. Es ist der Grund, warum sie unvorhersehbare Behandlungsschwankungen bekommen. Es ist der Grund, warum sie abnormale Bewegungen, sogenannte Dyskinesien, bekommen.

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Die Parkinson Gentherapie kann helfen

Um diesen großen Fehler in der Levodopa-Behandlungsstrategie zu beheben und den AADC-Spiegel im Putamen zu erhöhen, haben Neurowissenschaftler die mögliche Rolle einer Gentherapie untersucht.

Wenn eine Gruppe von Zellen nicht mehr in der Lage oder nicht mehr willens ist, ihre Aufgabe zu erfüllen, warum nicht eine andere Gruppe von Zellen dazu bringen, diese Aufgabe zu übernehmen? In der Tat liegt dieses einfache Konzept der Gentherapie für Parkinson zugrunde. Und Neurowissenschaftler haben die richtige Art von Zellen identifiziert, die die Aufgabe der AADC-Produktion übernehmen können.

Die geniale Strategie besteht darin, das Gen für die Produktion von AADC in die DNA der relevanten Neuronen einzubetten. Um das Gen in die Nerven zu tragen, wird ein viraler Vektor benötigt, und der Vektor der Wahl ist hier das Adenovirus-assoziierte Virus (AAV). Der Vektor „dringt“ in die mittelspitzen Neuronen ein und bettet das AADC-Gen in ihre DNA ein. Die Zellen beginnen dann, aus Levodopa Dopamin zu produzieren.

In Summe – ein Weg nach vorne?

Aus meiner Sicht. Ja. Aber eine „Massentauglichkeit“ steht sicherlich noch nicht komplett vor der Tür. Aber aus rein wissenschaftlichen Erkenntnissen sind die ersten Anzeichen sehr vielsprechend.

Ich bleibe an diesen Themen dran. Für Sie.

Ich habe langjährige Erfahrung mit der Parkinson Thematik. Wir können Ihnen helfen. Melden Sie sich doch bitte bei uns für einen Gesprächs-Termin. Gerne auch per Online-Buchung.

Ihre Dr. Meike Maehle
Neurologie München | Privatpraxis

Dr. Meike Maehle Neurologie München

Neurologische Privatärztin München
Dr. Meike Maehle

Ich bin Ihre Ansprechpartnerin bei der Vorbeugung, Diagnose und Therapie von körperlichen und seelischen Belastungen. Auch Ihre Zuhörerin und effektive Therapeutin. Dabei verbinde ich immer das Beste aus der aktuellsten Leitlinien-Medizin mit effektiven alternativen Verfahren.

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